Китайская команда впервые проверила у людей химогенетический подход к контролю эпилептических приступов

Китайские исследователи впервые применили у людей химогенетический метод, который позволяет подавлять активность нейронов в эпилептическом очаге не удалением ткани мозга, а сочетанием генной доставки и таблетированного препарата.

В исследовании участвовали три пациента, у которых приступы плохо контролировались лекарствами, а очаг располагался в гиппокампе — области мозга, связанной в том числе с памятью. Под контролем МРТ в гиппокамп ввели вектор генной терапии GA002. Он заставляет определённые возбуждающие нейроны вырабатывать специально созданный тормозный рецептор. Через две недели пациенты начали принимать низкие дозы препарата-активатора, продолжая прежнюю противосудорожную терапию.

С пятой по двенадцатую неделю после процедуры средняя частота приступов снизилась на 92,6%. У трёх участников среднее число приступов в месяц изменилось с 4,5 до 0,5, с 4 до 0 и с 4,5 до 0,5. Стали ниже и оценки тяжести приступов, а на видео-ЭЭГ реже фиксировались межприступные эпилептиформные разряды. За время наблюдения отмечались только нежелательные явления лёгкой или умеренной степени; у одного человека временно повысились печёночные ферменты без симптомов. Клинически значимого ухудшения по когнитивным тестам не выявили.

Смысл подхода в том, что хирург точно определяет место доставки вектора, а дальнейшее подавление изменённых нейронов можно регулировать лекарством. Для части людей с очагом в функционально важной области это в перспективе может стать альтернативой вмешательствам, при которых ткань мозга удаляют или разрушают.

Однако выводы пока ранние: исследование включило лишь трёх человек, не имело контрольной группы и было нацелено прежде всего на безопасность. Нужны более крупные испытания и длительное наблюдение, чтобы понять, насколько устойчив эффект и для каких пациентов он действительно подходит. Пока это убедительный первый клинический сигнал, а не доступное новое лечение.