Генную терапию гемофилии B впервые проверили у подростков
Опубликовано:
В китайском исследовании I фазы 11 подростков с тяжелой или среднетяжелой гемофилией B получили однократную генную терапию. Через 52 недели средняя активность фактора IX выросла, а годовая частота кровотечений снизилась, но это небольшое исследование без контрольной группы.
Однократное введение генной терапии BBM-H901 в небольшом исследовании у китайских подростков с гемофилией B сопровождалось ростом активности фактора IX — белка, которого при этом заболевании не хватает для нормального свертывания крови.
В многоцентровое исследование I фазы вошли 11 участников 12–18 лет с тяжелой или среднетяжелой формой болезни. Все получили одну и ту же дозу терапии и затем наблюдались 52 недели. К концу этого срока средняя активность фактора IX составила 41,8 МЕ/дл, а средняя годовая частота кровотечений снизилась с 13,9 до 0,5.
Исследователи зарегистрировали одно серьезное нежелательное явление и два явления третьей степени тяжести; их не сочли связанными с исследуемой терапией. У одного участника нарушились показатели функции печени, но они вернулись к норме через четыре недели после лечения, подавляющего иммунный ответ.
Это первая опубликованная клиническая проверка такой генной терапии при гемофилии B у пациентов младше 18 лет. Однако выводы пока предварительные: в исследовании было всего 11 человек, оно не предусматривало группы сравнения и длилось один год. Результаты не отвечают на вопрос о долгосрочной безопасности и не означают, что метод уже одобрен для подростков.
Источники: Nature Medicine, Институт гематологии и болезней крови Китайской академии медицинских наук, PubMed · Иллюстрация: ИИ · Проверено 29.09.2026
