РНК-инструмент для точной вставки генов проверили на человеческих клетках
Опубликовано:
Китайские исследователи создали систему, которая в экспериментах позволяла адресно встраивать фрагменты ДНК в геном первичных человеческих клеток, используя только РНК-компоненты. В некоторых типах клеток эффективность интеграции достигала 60%, но до применения у пациентов этой технологии еще далеко.
Китайские исследователи создали полностью РНК-управляемую систему для адресной вставки фрагментов ДНК в геном человеческих клеток. В опытах с первичными клетками человека эффективность интеграции доходила до 60%.
Основой инструмента стали R2-ретротранспозоны — природные мобильные генетические элементы. Команда проанализировала геномы 1139 видов птиц, нашла 159 ранее не описанных вариантов R2 и затем доработала наиболее подходящие из них. В клеточной линии HEK293T лучшая комбинация давала эффективность интеграции выше 80% и сохраняла более 99% специфичности к выбранной мишени.
В первичных T-клетках один из найденных вариантов работал втрое эффективнее исходного R2-инструмента. На этой основе исследователи собрали CAR-T-клетки, показавшие противоопухолевую активность в лабораторной системе. В мышечных клетках и фибробластах эффективность встраивания также превысила 60%, а введенный ген сохранял работу длительное время.
Это пока не метод лечения. Работа выполнена на клетках, а не в клиническом исследовании: еще нужно проверить доставку системы в организм, ее безопасность и устойчивость результатов. Однако подход может расширить набор инструментов для будущих клеточных и генных технологий.
Источники: 中国科学院动物研究所, Nature Biotechnology · Иллюстрация: ИИ · Проверено 08.10.2026
