mRNA-препарат в китайском исследовании восстановил тромбоциты у трёх пациентов

mRNA-препарат ABO2203 восстановил уровень тромбоцитов у трёх пациентов с устойчивой к лечению вторичной иммунной тромбоцитопенией. Исследование провели специалисты шанхайской больницы Жуйцзинь совместно с другими участниками работы.

Препарат доставляет в организм mRNA в липидных наночастицах. Эта инструкция временно заставляет клетки вырабатывать белок, который соединяет T-клетки с B-клетками, несущими маркер CD19. Цель подхода — убрать B-клетки, участвующие в аутоиммунном процессе, без предварительного изготовления клеточного препарата для каждого человека.

В первом исследовании у людей участвовали три пациента. У них быстро исчезли B-клетки из периферической крови, а их подавление сохранялось и в костном мозге. В течение шести месяцев наблюдения авторы отмечали устойчивое восстановление тромбоцитов, улучшение лабораторных показателей и снижение активности основного заболевания. Зарегистрированные нежелательные явления относились к 1–2 степени; синдрома выброса цитокинов не наблюдали.

Однако эти результаты нельзя считать доказательством эффективности для широкого круга пациентов. В работе было всего три человека, а наблюдение длилось шесть месяцев. Более крупные исследования нужны, чтобы подтвердить результат, оценить его длительность и выявить менее частые риски.