Китайский mRNA-препарат восстановил тромбоциты у трёх пациентов с иммунной тромбоцитопенией

Экспериментальный mRNA-препарат ABO2203 испытали у трёх пациентов с крайне трудно поддающейся лечению вторичной иммунной тромбоцитопенией. У всех тромбоциты начали расти на девятый день, полная ремиссия наступила в течение месяца и сохранялась на протяжении шести месяцев наблюдения.

При этом заболевании иммунная система ошибочно атакует тромбоциты — клетки крови, которые участвуют в остановке кровотечения. Все трое участников до этого не получили достаточного эффекта от нескольких вариантов лечения.

ABO2203 доставляет в организм mRNA в липидных наночастицах. Эта инструкция заставляет клетки временно вырабатывать белок, который связывает T-клетки иммунитета с B-клетками. B-клетки участвуют в выработке антител, поддерживающих болезнь, поэтому их глубокое удаление может дать иммунной системе возможность перестроиться.

После первого введения B-клетки в периферической крови участников полностью исчезали за 7–14 дней. Костный мозг исследовали только у двух пациенток: B-клетки там не выявили на втором и третьем месяцах соответственно. Через четыре–пять месяцев B-клетки в крови начали восстанавливаться. Во время исследования не зарегистрировали синдрома высвобождения цитокинов — опасной чрезмерной воспалительной реакции; отмечались только нежелательные явления первой и второй степени, включая кратковременную лихорадку.

Главная особенность подхода — не готовый белковый препарат и не индивидуально изготовленные CAR-T-клетки: нужный белок ненадолго производится внутри организма после подкожной инъекции. Это может снизить резкие пики его концентрации и упростить применение. Но пока это очень ранний результат: данные получены лишь у трёх человек и охватывают шесть месяцев наблюдения.